Dr. Marty Makary over tekorten aan oestrogeenpleisters en de rol van de FDA
FDA-commissaris Dr. Marty Makary bespreekt de sterke stijging van de vraag en het tekort aan oestrogeenpleisters. Hij legt het besluit van de FDA uit om de black box-waarschuwing in te trekken, wat leidde tot een grotere vraag, en de impact ervan op de gezondheid van vrouwen en de menopauze.
NIEUWJe kunt nu naar Fox News-artikelen luisteren!
Ik heb ruim veertig jaar in de frontlinie gestaan tegen een terminale ziekte waarbij mijn broers omkwamen en mijn veertienjarige zoon in een rolstoel belandde. Deze week heb ik vroeg Commissaris van de Food & Drug Administration (FDA), dr. Martin Makary, zal zijn vergulde kantoor verlaten en mijn huis komen bezoeken, omdat ik vrees dat hij het contact met terminaal zieke kinderen zoals Ryu is kwijtgeraakt.
Ik ben Ryu’s fulltime verzorger. Zoals de meesten zeldzame ziekte gezinnen zijn we afhankelijk van één inkomen en hebben we beperkte financiële middelen. Wat we wel hebben zijn astronomische medische kosten; Ryu’s steroïden alleen al kosten $30.000 per maand. Mijn man en ik hebben gelukkig een non-profitorganisatie gevonden die de resterende $ 2.000 heeft gedekt nadat onze verzekering hun deel had betaald – maar andere kosten zijn volledig voor onze rekening.
Het is gemakkelijk om deze worstelingen te negeren als je een machtige ambtenaar bent in Washington, DC. Bij mij thuis heeft Ryu moeite met ademhalen vanwege de spierdystrofie van Duchenne, dezelfde ziekte die ik op 20- en 22-jarige leeftijd mijn broers Angelo en Antonio heb zien vermoorden. Experimentele medicijnen kunnen ervoor zorgen dat Ryu hun lot kan vermijden, maar we hebben er geen toegang toe in een regelgevingsklimaat dat bureaucratische voorzichtigheid voorrang lijkt te geven boven de levens van stervende kinderen.
Ik ben een arts en ik ben bang dat onze zorginstellingen te maken krijgen met toenemende chaos
Een jaar geleden werd de gemeenschap van zeldzame ziekten dacht dat Dr. Makary onze sterkste bondgenoot zou zijn. Hij beloofde “barrières weg te nemen en flexibiliteit in de regelgeving uit te oefenen” om zinvolle behandelingen voor patiënten te bieden. Families luisterden en durfden te geloven dat het systeem eindelijk de urgentie van de omstandigheden waarmee we worden geconfronteerd zou weerspiegelen.
Maar onze hoop werd keer op keer de grond in geboord, omdat therapieën werden onderworpen aan uitgebreide beoordelingscycli. versnelde goedkeuringstrajecten werden genegeerden eerder goedgekeurde behandelingen werden opgeschort, beperkt of feitelijk buitenspel gezet.
Het aanstaande vertrek van FDA’s directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research, Dr. Vinay Prasad, de man die Makary heeft aangesteld om deze beslissingen over leven en dood te nemen, creëert een mogelijkheid voor een reset. Hij hield toezicht op de commissie die verantwoordelijk was voor de goedkeuring van behandelingen, waardoor hij door velen in de gemeenschap van zeldzame ziekten wordt gezien als verantwoordelijk voor het uitstellen van behandelingen in plaats van ze uit te voeren.
Nu Dr. Makary de opvolger van Dr. Prasad beschouwt, heeft hij de kans om iemand te benoemen die begrijpt dat gezinnen het recht moeten hebben om hun eigen beslissingen te nemen over welke medicijnen “risicovol” zijn voor hun in verval zijnde dierbaren.
Risico’s maken een groot deel uit van de dagelijkse werkzaamheden van Ryu, en onze hele familie is er goed mee bekend. ’s Nachts vertrouwt hij op een machine om zijn longen te laten functioneren, omdat ze elk moment kunnen falen. Hij droomde er altijd van om een Marine ZEGEL; nu hoopt hij gewoon lang genoeg te leven om zijn eerste stem uit te brengen.
Desondanks is hij het gelukkigste kind dat ik ken. En het is belangrijk dat dr. Makary weet hoe dat eruit ziet, want als hij en dr. Prasad over risico praten, doen ze dat op basis van wat het papierwerk hen vertelt. Ze nemen beslissingen die vanuit hun kantoor lijken te kunnen worden herzien en herzien.
Maar als ik ‘risico’ hoor, zie ik dat Ryu’s levenskwaliteit met de dag onomkeerbaar afneemt. Zijn kuiten zijn zo strak dat hij zijn voeten niet plat kan zetten, daarom draagt hij voor enige verlichting speciale beugels. Overdag draagt hij een loopband om zijn heupen op één lijn te brengen als zijn spieren achteruitgaan, en ’s nachts kan hij zich niet eens omdraaien zonder onze hulp.
Onder de huidige behandeling van Ryu zijn deze veranderingen onomkeerbaar. Daarom moeten de behandelingsopties worden uitgebreid – en niet met de snelheid van de FDA, maar met de snelheid van terminale zeldzame ziekten.
Families begrijpen risico’s beter dan wie dan ook. Wij vragen niet om roekeloze goedkeuringen of het loslaten van wetenschappelijke standaarden. Wat we nodig hebben is een systeem dat erkent dat niets doen een beslissing is die 100% van de tijd dodelijk is.
Als de FDA het vertrouwen wil herstellen, moet ze beginnen met de gezinnen die verbrand zijn. Dat betekent dat patiëntengemeenschappen eerder in het proces worden betrokken en transparant zijn over de besluitvorming. De tijdlijnen van de regelgeving moeten aansluiten bij de urgentie van de ziekten die worden behandeld, zodat de huidige en aanhoudende discrepantie kan worden verholpen.
Het FDA-beleid kan opnieuw worden bekeken, herzien en teruggedraaid. Leiderschap komt en gaat. Maar voor gezinnen zoals de mijne zijn er geen overstappen. Het versnelde goedkeuringsproces is met een reden in het leven geroepen: omdat patiënten met zeldzame ziekten geen reset krijgen.
Daarom is dit moment belangrijk: want zelfs als een schip totaal uit koers is, kan een groot leider de reis redden.
I uitgenodigd Commissaris Makary zal in mijn woonkamer komen zitten en Ryu ontmoeten, om uit de eerste hand te zien wat het betekent als beslissingen worden uitgesteld en de hoop in de ijskast wordt gezet. Niet als symbolisch gebaar, maar als herinnering dat achter elke aanvraag, elke dataset, elke afgewezen therapie een kind schuilt wiens toekomst wordt bepaald.
KLIK HIER OM DE FOX NEWS-APP TE DOWNLOADEN
Uiteindelijk zullen toezichthouders niet worden beoordeeld op hoe voorzichtig ze waren, maar op de vraag of hun acties onze kinderen in leven hebben gehouden.
Families zoals de mijne kunnen zich niet meer vertragingen permitteren.
