Je hebt waarschijnlijk gezien dat compounding onlangs de krantenkoppen haalde, en niet om de juiste redenen. Van zogenaamde ‘gepersonaliseerde’ GLP-1’s die de markt overspoelen tot telehealth-startups die hormoon ‘rebalancing’-kits aanprijzen: compounding is een modewoord geworden voor bedrijven die op zoek zijn naar kortere regels. Een groot deel van het onderzoek is gerechtvaardigd; sommige bedrijven maken gebruik van compounding om bewijsnormen te omzeilen of snelle inkomsten na te streven.
Maar wanneer compounding gebaseerd is op rigoureuze gegevens, een reëel gat in de markt opvult en tegemoetkomt aan een klinische behoefte, kan het op betekenisvolle wijze de toegang versnellen tot therapieën die anders jaren nodig zouden hebben om patiënten te bereiken. Vooral op het gebied van de gezondheidszorg voor vrouwen kan het de kloof overbruggen tussen dringende onvervulde behoeften en trage regelgeving op een markt die veel te lang over het hoofd is gezien.
WAT IS SAMENSTELLING?
Wanneer een arts een samengesteld medicijn voorschrijft, bereidt een erkende apotheker dit voor door een door de FDA goedgekeurd medicijn aan te passen om een op maat gemaakte formulering te creëren wanneer geen commerciële optie aan de behoeften van de patiënt voldoet. Simpel gezegd: compounding bestaat om lacunes in de zorg op te vullen.
Dit speelt bijvoorbeeld een cruciale rol bij oncologiepatiënten die aangepaste doseringen nodig hebben die niet in commerciële producten worden aangeboden, of bij patiënten die medicijnen nodig hebben die opnieuw zijn geformuleerd zonder allergenen. In beperkte omstandigheden kunnen bereidingen bedrijven ook in staat stellen nieuwe formuleringen te leveren aan achtergestelde bevolkingsgroepen met behulp van bewezen farmaceutische ingrediënten, terwijl ze doorgaan in de richting van goedkeuring door de FDA.
Verantwoord bereiden is altijd:
- Verankerd in bewijsmateriaal
- Wordt alleen gebruikt als er geen door de FDA goedgekeurde optie bestaat en patiënten anders geen toegang zouden hebben
- En onderdeel van een gedefinieerd regelgevingsplan
Wanneer compounding in overeenstemming is met deze normen, kan wetenschappelijke vooruitgang jaren eerder in de praktijk worden gebracht – zonder dat dit ten koste gaat van de nauwkeurigheid – vooral op gebieden waar investeringen en goedkeuringen achterblijven.
DE GEZONDHEID VAN VROUWEN ALS CASESTUDY
De gezondheid van vrouwen loopt tientallen jaren achter op andere therapeutische categorieën als het gaat om door de FDA goedgekeurde opties. Een recente WEF-BCG Uit het rapport blijkt dat de gezondheidszorg van vrouwen slechts 6% van het particuliere gezondheidszorgkapitaal ontvangt, en dat bedrijven die zich uitsluitend op de gezondheid van vrouwen richten minder dan 1% voor hun rekening nemen. Ondertussen de ontwikkeling van medicijnen gemiddelden 10 tot 12 jaar en kan meer dan $2 miljard per goedgekeurd product bedragen. De kosten en tijdslijnen kunnen nog verder worden verergerd door gendervooroordelen in klinisch onderzoek, regelgevingsnormen die zijn gebaseerd op de mannelijke fysiologie, of inconsistente definities van vrouwenspecifieke aandoeningen. Het resultaat is een nog grotere kloof tussen wat de wetenschap kan opleveren en waar vrouwen daadwerkelijk toegang toe hebben.
Compounding biedt een manier om die kloof op verantwoorde wijze te dichten. Toen mijn bedrijf, Daré, sildenafil – hetzelfde actieve ingrediënt in Viagra – evalueerde voor de opwindingsstoornis bij vrouwen, ondersteunden tientallen jaren aan gegevens en gecontroleerde onderzoeken het potentieel ervan. Toch had niemand, dertig jaar na de goedkeuring van Viagra voor mannen, het harde werk gedaan om het onderzoek te doen, de juiste formulering te ontwikkelen en definitief het effect van sildenafil op vrouwen aan te tonen.
Na uitgebreide betrokkenheid van de FDA en rigoureuze ontwikkeling hebben we onze gepatenteerde formulering voor DARE to PLAY, de eerste actuele sildenafilcrème voor vrouwen, beschikbaar gemaakt via bereidingen, ondersteund door gepubliceerde, door vakgenoten beoordeelde klinische gegevens. We deden dit omdat het bewijsmateriaal dat we verzamelden overtuigend was, de behoefte dringend en miljoenen vrouwen zonder opties leefden.
WAAROM ZOU HET U BELANGRIJK ZIJN?
Door compounding konden we vrouwen toegang geven tot een formulering die rigoureus is bestudeerd en klinisch getest, terwijl er geen door de FDA goedgekeurde optie bestaat. We streven naar goedkeuring door de FDA van de eerste behandeling voor opwindingsstoornissen bij vrouwen, maar we zullen vrouwen niet onnodig laten wachten op een oplossing waarvan we hebben aangetoond dat de wetenschap deze al ondersteunt.
Leg de lat hoger, verbreed het pad
Compounding is geen kortere weg, noch een vervanging voor goedkeuring door de FDA. Het kan een katalysator zijn voor innovatie als het precies wordt gebruikt zoals het is ontworpen, om geloofwaardige, wetenschappelijk onderbouwde oplossingen te bieden aan mensen die ze nodig hebben en niet hoeven te wachten.
Het stelt innovators in staat de toegang op een gecontroleerde, op wetenschap gebaseerde manier te verbreden, terwijl het werk richting goedkeuring door de FDA wordt voortgezet. Voor oprichters die werkzaam zijn op historisch ondergefinancierde gebieden als de gezondheidszorg voor vrouwen, waaronder seksuele gezondheid, menopauze, vruchtbaarheid en bekkenpijn, biedt compounding een model waarin de behoeften van de patiënt, wetenschappelijke nauwkeurigheid en marktopbouw in dezelfde richting bewegen.
De toekomst van verantwoorde innovatie gaat niet over het kiezen tussen snelheid en nauwkeurigheid. Wij kunnen en moeten beide leveren.
Sabrina Martucci Johnson is oprichter en CEO van Daré Bioscience.
